这项研究的完整数据将于本月晚些时候在马德里举行的欧洲血液和骨髓移植学会年会上公布。“关键试验的疗效和安全性数据令人鼓舞，”纪念斯隆-凯特琳癌症中心成人干细胞移植研究所所长医学博士说。考虑到实验室指标和器官功能的严格反应标准，完全缓解率(CRR)和100天存活率非常显著。目前，还没有获得批准的HSCT-TMA疗法。目前的治疗通常仅限于支持性护理和停止使用对预防GvHD至关重要的药物。它不仅将成为HSCT-东京都市区治疗的核心，也使我们能够维持必要的预防GvHD的药物。"

HSCT-TMA是造血干细胞移植(HSCT)的一种严重且往往致命的并发症。是一种系统性、多因素疾病，由干细胞移植、免疫抑制治疗、感染、移植物抗宿主病(GvHD)等因素相关的预处理方案诱导内皮细胞损伤所致。内皮损伤激活补体凝集素途径，并在HSCT-三聚氰胺的发生发展中起重要作用。这可能发生在自体移植和异体移植中，但在异体移植中更常见。在美国和欧洲，每年大约进行30例同种异体移植。最近在成人和儿童异基因干细胞移植人群中的报告发现，HSCT-三聚氰胺的发生率约为40%，其中高达80%的患者可能具有高危特征。在严重的HSCT-TMA病例中，死亡率可能超过90%，甚至在存活的患者中，长期肾衰竭是非常常见的。目前，HSCT东京都市区没有批准的治疗或护理标准。